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成功案例

盘点2017年12大临床试验及审评成功案例

在生物技术这样复杂的行业中,一整年都没有出现行业挫折其实是不可能的事情。我们不应该对上周讨论的2017欧洲生物科技公司8大临床失败案例感到太沮丧,相反,我们应该从过去的失误中吸取教训,并对生物医药行业取得的巨大成就表示欣慰。

2017年的行业重点无疑是诺华及吉利德科学公司CAR-T细胞疗法被FDA批准,其它的令人印象深刻的成果还包括赛诺菲和Alnylam用于遗传性ATTR淀粉样变治疗的RNAi药物III期数据的公布,这意味着全球首个RNAi药物将在明年获得批准。

国外媒体labiotech对过去12个月生物技术行业中出现的临床试验或审评上的成功案例进行了统计:

1. 诺华制药率先获得CAR-T疗法的批准

盘点2017年12大临床试验及审评成功案例

2017我们见证了一个重大的生物技术里程碑时刻,这就是诺华公司CAR-T疗法Kymriah赢得了FDA批准,这为癌症的新一代细胞疗法打开了大门,该疗法用于治疗儿童和青年人复发性B细胞急性淋巴细胞白血病

在临床试验中,Kymriah对标准疗法没有响应的患者实现了83%的缓解率,但是会有包括细胞因子风暴在内的副作用。接下来,诺华公司希望扩大kymriah的治疗范围到弥漫大B细胞淋巴瘤领域,并有望在2018年获得批准。

2. 赛诺菲和Alnylam有望迎来全球首款RNAi药物的上市

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2017年9月,赛诺菲/Alnylam宣布其RNAi在研新药patisiran在治疗多发神经病变性遗传性ATTR型淀粉样变的3期临床试验中,取得了极佳的结果,达到了主要终点和所有次要终点。遗传性ATTR型淀粉样变是由基因突变导致错误折叠的淀粉样蛋白形成所致,会使周围组织及器官造成损害,其中包括神经系统。

与安慰剂相比,18个月治疗后,Patisiran改善了患者的生活质量和神经病变情况,这些数据将用于支持两家公司在美国和欧洲进行药物的上市申请。赛诺菲和Alnylam在2014年达成了价值7亿美元的合作协议,Alnylam负责药物在美国、加拿大和西欧的商业化,赛诺菲则负责其余地区的销售工作。

3. Abivax公司HIV疗法试验结果积极

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Abivax公司拥有治愈艾滋病的愿景,积极的IIa期结果大大提振了公司士气。公司候选药物ABX464在28天内显著降低了病毒储库。这项研究仅包括11名患者,其中9名完成了这项研究,8名患者病毒载量下降。没有完成这项研究的两名病人都有副作用,但这些副作用很快就得到了解决。

当然,在我们变得足够有信心之前,必须要经过更多的患者进行测试。Abivax公司已经意识到了这一点,并且已经开始了下一个研究队列的给药工作,预计结果将在2018年初获得。

4. AiCuris抗巨细胞病毒药物获得批准

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Aicuris公司用于人巨细胞病毒(HCMV)感染治疗的药物letermovir在11月获得FDA批准。这一决定是基于一项成功的临床3期研究,该研究对面临严重感染风险的骨髓移植患者进行了康复过程中的评估。

这种每天一次的抗病毒药物能阻断病毒的终止酶,与安慰剂相比,使感染人数减少了20%以上,死亡率降低了6%。AiCuris的合作伙伴默沙东公司已经决定在12月份就上市销售该药物。

5. Ablynx战胜具有生命威胁的血液疾病

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Albynx公司纳米抗体药物caplacizumab取得了积极的临床3期试验结果,该药物用于治疗危及生命的自身免疫性血液疾病获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP),该病会造成广泛的凝血和器官损伤。

Caplacizumab显著降低了血小板计数响应时间,血栓栓塞事件及死亡的相对风险达到了74%的降低,研究过程aTTP复发率降低67%。药物安全性同之前的研究相类似。

6. TauRx Therapeutics与阿尔茨海默氏症的斗争出现转折点

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新加坡生物技术公司TauRx一直致力于阿尔茨海默病药物的开发,但其主要候选药物Tau蛋白聚集抑制剂LMTX在去年的三期临床试验没能成功,试验组并未达到主要研究终点。今年,公司卷土重来,第二次3期试验显示LMTX在试验期间能够显著降低脑萎缩的发生率。

相比现有疗法只能暂时控制阿尔茨海默病症状,LMTX为患者提供了一个持久的解决方案。在礼来、默克和Axovant最近的临床失败之后,LMTX的积极数据是一个值得欢迎的好消息。

7. 罗氏血友病药物获得批准

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在今年6月完成临床3期试验后,罗氏公司的A型血友病药物emicizumab在11月份获得了FDA批准,成为近20年来,A型血友病治疗领域的首个新型药物。这个商品名为Hemlibra的药物,在儿童、青少年和成人中实现了临床上有意义的出血减少,同时在研究中未出现过往通常发生的血栓事件。

emicizumab是一款可以结合凝血因子IXa和X的双特异性抗体药物,这两种因子对凝血发生起着重要作用。基于较早的临床数据,FDA将emicizumab加速批准突出了其在血液疾病领域中是具有极大临床潜力的。

8. Genmab和杨森多发性骨髓瘤药物试验结果积极

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